부산대학교기술지주(주)

<출처 : NBN미디어 김지혜 기자>

- NF2 치료제인 'PRG-N-01' 개발 중 임상1상·2a상 앞둬

- CTF, 세계 어린이 종양환자 지원 단체… 개발 협력 이어와

- 제2형 신경섬유종증, 세계 2만 5000명 당 1명 꼴 발생 질병

(주)피알지에스앤텍 CI​

치료제 개발이 시급한 희귀질환인 제2형 신경섬유종증(NF2) 치료 연구가 부산 기업 ㈜피알지에스앤텍에서 지속되는 가운데, 임상 1상 및 2a상을 앞두고 지원을 받게됐다.

부산대학교기술지주㈜는 제21호 자회사인 ㈜피알지에스앤텍(대표 박범준)이 미국 어린이종양재단(CTF·Children‘s Tumor Foundation)으로부터 제2형 신경섬유종증 치료제 ‘PRG-N-01’의 임상 1상 및 2a상 시험에 대한 지원을 받게 됐다고 지난 10일 밝혔다.

이번 지원으로 ㈜피알지에스앤텍은 재단으로부터 임상 시험에 참가할 환자 모집, 임상 자문 및 임상 데이터 수집에 필요한 재정적 지원(15만 달러) 등을 받아 5월부터 환자를 대상으로 임상시험을 본격화할 예정이다.

미국 ‘어린이종양재단’은 알렌 루벤스타인(Allen E. Rubenstein) 등 세명의 신경학자가 1978년에 설립 후 신경섬유종증, 신경초종 등 전세계 어린이 종양 환자를 지원하는 비영리단체로 ㈜피알지에스앤텍과는 치료제 개발 단계에서부터 협력을 이어왔다.

미국 '어린이종양재단' 관련 이미지 (부산대학교기술지주 제공)

​제2형 신경섬유종증은 특정 종양 발생을 억제하는 NF2 유전자의 돌연변이로 인해 척수나 뇌 등 신체의 내부에 종양이 발생하는 질병으로 인종, 성별 등에 상관없이 2만5000명 당 1명 꼴로 나타나며 전체 신경섬유종증의 12.3%를 차지한다.

㈜피알지에스앤텍이 개발한 제2형 신경섬유종증 치료제 ‘PRG-N-01’은 2023년 미국 FDA로부터 ‘희귀질환치료제(Orphan Drug Designation·ODD)로 지정받았으며, 국제학술지 ‘Molecular Cancer Research’에 주목해야 할 논문으로 선정되기도 했다. 미국으로부터 ‘희귀질환 치료제 (ODD)’로 지정될 경우 판매독점권(미국 7년)이 부여되고, 개발비 세액공제, 허가·심사수수료 면제의 혜택이 주어진다. 

제2형 신경섬유종증 치료제 ‘PRG-N-01’의 임상 1상 및 2a상 시험이 본격화하고 미국 어린이종양재단으로부터 재정 지원을 받게 됨에 따라, 안전성 및 유효성 평가를 위한 공개 임상시험에 탄력이 붙을 것으로 예상된다. 

박범준 대표는 “올해 국내에서 제 2형 신경섬유종증 환자를 대상으로 임상을 시작한 후, 2상은 한국과 미국에서 임상을 병행할 계획을 가지고 있다”며 “이번 어린이종양재단의 지원이 글로벌 임상 개발을 가속화하고 실질적 치료제 개발을 가시화하는데 도움이 될 것”이라고 밝혔다.

한편 제1형 치료제는 있지만 제2형 신경섬유종증 치료제는 없어‘PRG-N-01’의 임상 시험이 성공해 공식 시판될 경우, First-In-Class 신약이 될 것으로 기대된다.