부산대학교기술지주(주)

<출처: 브릿지경제 김동홍 부장>

- '2025 NF Conference' 참가, 신경섬유종증 치료제 '트리뉴민' 소개

​아산병원 이범희 교수, CTF CEO Anntte Bakker 박사, PRG S&Tech. 박범준 대표, Johns Hopkins의 Dr.Jaishri Blakeley. (사진제공=부산대학교)

부산대학교기술지주회사 자회사 ㈜피알지에스앤텍(대표 박범준)이 최근 미국 워싱턴 D.C에서 개최된 ‘2025 NF Conference’에 참가해, 희귀질환인 제2형 신경섬유종증(Neurofibromatosis Type 2, 이하 NF2) 치료제로 개발 중인 ‘트리뉴민(FDA 등록명)’의 초기 임상 결과를 최초 공개했다. 

이번 발표는 미국 비영리 재단인 어린이종양재단(CTF; Children’s Tumor Foundation)이 주최하는 ‘NF Conference’의 ‘공식 발표 세션’에 선정돼 진행되었다. 특히 세계 신경섬유종 전문가들 앞에서 트리뉴민의 글로벌 진출 가능성을 처음으로 소개되어 주목을 끌었다. 국제 학술 무대에서 NF2 치료제 트리뉴민의 경쟁력을 입증한 의미 있는 성과로 평가된다.

임상 책임자인 서울아산병원 이범희 교수가 국내 임상 초기 두 개의 코호트에서 확보한 데이터를 바탕으로 트리뉴민의 용량 의존적 내약성과 안전성, MRI 기반의 종양 크기 변화 및 청력 등 기능 유지와 관련된 유효성 결과에 대해 보고했다. 이 교수는 “중대한 이상 반응 없이 1년간 안정적인 반복 투약이 가능했으며, 일부 환자에서는 뇌수막종(meningioma) 크기 감소가 관찰됐다”고 밝혔다. 

신경종양 분야의 최고 권위 학술지인 ‘Neuro-Oncology’ 2024년 12월 28일자에 게재되어 소개된 ‘트리뉴민의 작용 기전 및 동물 모델 기반 효능 데이터’가 포스터 세션에도 선정됐다. 트리뉴민의 작용 기전에 대한 과학적 타당성과 NF2 치료제 개발 가능성을 학문적으로도 인정받는 계기가 마련됐다는 평가다. 

피알지에스앤텍은 학회 기간 중 미국 매사추세츠 종합병원(MGH) 소속 NF2 분야의 세계적 권위자인 Scott Plotkin 교수와의 미팅을 통해 미국 내 임상사이트 협력 방안, 환자 모집 전략, 임상 설계 방향 등에 대한 구체적 논의도 진행했다. 

현재 트리뉴민은 국가신약개발사업단(KDDF)의 지원을 받아, 한국에서 임상 2상에 사용할 권장용량(RP2D)을 정하기 위한 선정 단계(dose escalation)를 진행 중이다. 지난 5월 미국 FDA로부터 IND(임상시험계획) 승인을 받았다. 올해 3분기 중 두 개의 고용량 코호트를 중심으로 미국 현지에서 시작할 예정으로, 사실상 2상 수준의 임상 데이터 확보를 목표로 하고 있다. 

한국과 미국에서 동시 투여를 통해 다양한 인구집단에서의 글로벌 임상 데이터를 조기에 확보하고, 이를 통해 약물의 효과와 안전성 검증을 바탕으로 임상 개발과 허가 절차의 가속화를 도모한다는 계획이다.  

피알지에스앤텍 박범준 대표는 “트리뉴민은 NF2 질환의 원인 기전을 정밀하게 겨냥한 세계 최초의 혁신신약(First-in class)으로, 치료 옵션이 제한적인 전세계 NF2 환자들에게 새로운 희망이 될 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다. 이어 “이번 학회는 트리뉴민이 국제무대에서 임상적·학술적으로 인정받고 글로벌시장 진출로 이어지는 중요한 전환점이 될 것”이라고 덧붙였다. 

2017년 9월 부산대학교기술지주회사 자회사로 설립한 피알지에스앤텍은 소아 및 성인 조로증, NF2, 루게릭병(ALS) 등 소외된 희귀 유전질환을 대상으로 한 신약 개발에 집중하고 있다. 현재까지 보유 중인 4개 주요 파이프라인 모두 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 

이 가운데 소아 조로증 치료제(HGSP)는 임상 2상, 성인조로증(WS) 치료제는 동정적사용 중이며, 루게릭병(ALS) 치료제는 연내 임상 1상 진입 예정이다.