부산대학교기술지주(주)

<출처: 약업신문 권혁진 기자>

- 식약처, 4월 8일 자로 변경 승인 ··​·​ 임상 개발 가속 기대

​희귀 유전질환 치료제 개발 전문기업 ㈜피알지에스앤텍(대표 박범준)은 자사가 개발 중인 제2형 신경섬유종증(NF2) 치료제 ‘Trineumin(PRG-N-01)’의 환자 대상 임상시험에 대해 식품의약품안전처(MFDS)로부터 임상 디자인 변경 승인을 4월 8일 자로 획득했다고 11일 밝혔다.

이번 변경의 핵심은 임상1상에서 적용되는 용량의 증량 설계를 기존방식보다 더 빠르고 유연하게 바꾼 것이다. 기존에는 1명 또는 3명씩 차례로 등록해 약물의 용량을 조금씩 높이며 안전성을 확인하는 방식(표준3+3디자인)이 사용됐다. 이번 식약처 승인으로 최대 6명까지 동시에 등록해 더 빠르게 결과를 평가할 수 있는 ‘롤링 6(Rolling 6)’ 디자인으로 전환된 것이다. 

이 디자인은 6명의 피험자를 동시 등록해 DLT(용량제한 독성)를 평가하고, 발생 여부에 따라 용량 증량 또는 감량을 결정하는 방식으로, 기존 설계보다 피험자 등록 속도와 용량 탐색 효율성이 향상된다. 이에 따라 전체 임상 기간이 약6개월 이상 단축될 수 있을 것으로 기대된다.

피알지에스앤텍은 관계자는 “임상 디자인 변경은 철저한 안전성 및 효능 데이터를 기반으로 심사되며, 지금까지 피알지에스앤텍 연구성과의 축적된 안전성 자료와 비임상 근거가 긍정적으로 평가된 결과로 판단된다”며 “이번 변경 승인은 Trineumin(PRG-N-01) 개발 전략에서 중요한 전환점”이라고 밝혔다.

특히 이번 식약처의 승인으로 임상 진행 속도를 높이고, 다양한 종양 유형에 대한 유효성 및 안전성 자료를 추가 확보할 수 있을 것으로 기대된다. 피알지에스앤텍은 이를 바탕으로 향후 글로벌 임상 확장과 상업화 전략을 한층 가속화할 계획이다.

현재 피알지에스앤텍은 서울아산병원에서 NF2 환자를 대상으로 ‘PRG-N-01’의 임상 1/2a상 시험을 진행 중이다. 2025년 상반기 중 미국 FDA에 임상시험계획(IND)을 제출하고, 2027년 내 신약허가신청(NDA)을 목표로 하는 것으로 전해진다.